Как читать результаты исследований · 4 из 4

Фазы исследований, рандомизация, кроссовер и ускоренное одобрение

Фазы

Клинические исследования нового препарата обычно проходят по фазам. Для типичного случая Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) описывает их так.

Фаза	Участники	Длительность	Основная цель
1	От 20 до 100 здоровых добровольцев или людей с этим заболеванием (противоопухолевые препараты обычно испытывают на пациентах)	Несколько месяцев	Безопасность и дозировка
2	До нескольких сотен людей с этим заболеванием	От нескольких месяцев до 2 лет	Эффективность и побочные эффекты
3	От 300 до 3 000 человек с этим заболеванием	От 1 до 4 лет	Эффективность и наблюдение за нежелательными реакциями

Источник: FDA, Step 3: Clinical Research (см. ниже). Многие онкологические исследования объединяют фазы (например, фаза 1/2) или имеют другой размер.

Рандомизация и кроссовер

В рандомизированном исследовании то, кто какое лечение получит, определяет случай, а не выбор, поэтому группы в среднем должны быть сходны во всём, кроме лечения.

Разрешить кроссовер после того, как контрольное лечение перестаёт действовать

Рандомизация делает две группы сопоставимыми в начале исследования. Кроссовер (переход на другое лечение) разрешают для людей, которым нужен другой вариант, но тогда часть контрольной группы позднее получает новое лечение, поэтому различие в выживаемости между группами труднее интерпретировать, а в исследовании может быть указано, что корректное сравнение выживаемости между группами невозможно.

Реальный пример на этом сайте: в исследовании IRIS p < 0,001 указано для сравнения через 12 месяцев (рисунок 2A); отдельного значения p для данных через 18 месяцев в полном тексте нет. Открыть исследование.

Ускоренное одобрение

Путь ускоренного одобрения FDA позволяет раньше одобрять препараты для тяжёлых состояний, при которых есть неудовлетворённая потребность, на основании суррогатной конечной точки. Затем компания должна провести подтверждающие исследования. Если подтверждающее исследование показывает пользу, FDA выдаёт обычное одобрение; если нет, у FDA есть процедуры, которые могут привести к отзыву препарата или показания.

На этом сайте: FDA отозвало показание бевацизумаба при метастатическом РМЖ (2011)
На этом сайте: Атезолизумаб при PD-L1+ метастатическом ТНРМЖ: одобрение и отзыв

Источники и дополнительное чтение

Эти страницы простым языком объясняют общие методы и написаны специально для сайта; источники ниже — то, что стоит прочитать дальше. У некоторых классических статей нет аннотации в сети, поэтому объяснения остаются на уровне учебника.

US Food and Drug Administration. Step 3: Clinical Research (drug development process). fda.gov. Accessed 2026-10-20.
Источник
US Food and Drug Administration. Accelerated Approval Program. fda.gov (content current as of 25 August 2026). Accessed 2026-10-20.
Источник