TRANSCEND CLL 004
Study Evaluating Safety and Efficacy of JCAR017 in Subjects With Relapsed or Refractory Chronic Lymphocytic Leukemia (CLL) or Small Lymphocytic Lymphoma (SLL)
Фаза I/IIN = 117NCT03331198
- Популяция
- Взрослые с рецидивирующим или рефрактерным ХЛЛ или ЛМЛ и не менее чем двумя предшествующими линиями терапии, включая ингибитор BTK; у 70 из 117 леченных пациентов также была неудача венетоклакса.
- Дизайн
- Открытое одногрупповое исследование фазы 1–2 в США: одна внутривенная инфузия лизокабтагена маралейцела (liso-cel) в одном из двух целевых уровней доз (50 или 100 миллионов CAR-положительных Т-клеток; уровень дозы 2 — более высокий). 137 включенных пациентов прошли лейкаферез и 117 получили liso-cel. Первичная конечная точка: полный ответ или ремиссия, в том числе с неполным восстановлением костного мозга, по независимой оценке (критерии iwCLL 2018 г.) в наборе для первичного анализа эффективности при уровне дозы 2, с нулевой гипотезой 5% или менее. В ClinicalTrials.gov ожидаемый набор указан как 320.
- Первичная конечная точка
- CR/CRi rate
- Группы
- Лизокабтаген маралейцел (эксперимент, n = 117): Однократная инфузия liso-cel в дозе 50 миллионов (уровень дозы 1) или 100 миллионов (уровень дозы 2) CAR-положительных Т-клеток
- Авторы
- Siddiqi T
Показать цифры
| Конечная точка | Анализ | Лизокабтаген маралейцел | Контроль | Эффект |
|---|---|---|---|---|
| CR/CRi rateНабор для первичного анализа эффективности при уровне дозы 2: прогрессирование на ингибиторе BTK в анамнезе и неудача венетоклакса (49)Полный ответ или ремиссия, в том числе с неполным восстановлением костного мозга, по независимой оценке (критерии iwCLL 2018 г.) | первичный анализSiddiqi 2023 | 18% (9–32%) | — | p = 0,00069 из 49 пациентов; нулевая гипотеза 5% или менее. Независимая оценка, критерии iwCLL 2018 г. |
| Конечная точка | Анализ | Лизокабтаген маралейцел | Контроль | Эффект |
|---|---|---|---|---|
| CR/CRi rateНабор для первичного анализа эффективности при уровне дозы 2: прогрессирование на ингибиторе BTK в анамнезе и неудача венетоклакса (49)Полный ответ или ремиссия, в том числе с неполным восстановлением костного мозга, по независимой оценке (критерии iwCLL 2018 г.) | первичный анализSiddiqi 2023 | 18% (9–32%) | — | p = 0,00069 из 49 пациентов; нулевая гипотеза 5% или менее. Независимая оценка, критерии iwCLL 2018 г. |