Study 201
A Pivotal Phase 2 Trial of Antibody Naxitamab (hu3F8) and Granulocyte-Macrophage Colony Stimulating Factor (GM-CSF) in High-Risk Neuroblastoma Patients With Primary Refractory Disease or Incomplete Response to Salvage Treatment in Bone and/or Bone Marrow
Фаза IIN = 74NCT03363373
- Популяция
- Пациенты с рецидивирующей или рефрактерной нейробластомой высокого риска и остаточным заболеванием в костях или костном мозге; лечение получили 74 пациента, популяция эффективности — 52.
- Дизайн
- Однорукавное нерандомизированное исследование II фазы накситамаба (3 мг/кг/сут в дни 1, 3 и 5) с ГМ-КСФ каждые 4 недели до полного или частичного ответа, затем еще пять циклов. В статье сообщается о заранее определенном промежуточном анализе (набор с апреля 2018 г. по декабрь 2021 г., дата отсечения данных 31 декабря 2021 г.).
- Первичная конечная точка
- ORR
- Группы
- Накситамаб плюс ГМ-КСФ (эксперимент, n = 52): Накситамаб 3 мг/кг/сут в дни 1, 3 и 5 с ГМ-КСФ (дни от -4 до 5) каждые 4 недели
- Авторы
- Mora J, старший автор Kushner BH
Показать цифры
| Конечная точка | Анализ | Накситамаб плюс ГМ-КСФ | Контроль | Эффект |
|---|---|---|---|---|
| ORRПопуляция эффективности (52 из 74 получивших лечение)Общий ответ (полный или частичный ответ) по Международным критериям ответа при нейробластоме 2017 г. | промежуточный анализMora 2025 | 50% (36–64%) | — | 26 ответивших: полный ответ 38% и частичный ответ 12%. Этот промежуточный анализ выполнен после одобрения FDA (25 ноября 2020 г.); это не тот набор данных, который рассматривало FDA. |
| PFSПопуляция эффективности (52 из 74 получивших лечение) | промежуточный анализMora 2025 | 35% через 12 мес. (16–54%) | — | Вторичная конечная точка. |
| OSПопуляция эффективности (52 из 74 получивших лечение) | промежуточный анализMora 2025 | 93% через 12 мес. (80–98%) | — | Вторичная конечная точка. |
| Конечная точка | Анализ | Накситамаб плюс ГМ-КСФ | Контроль | Эффект |
|---|---|---|---|---|
| ORRПопуляция эффективности (52 из 74 получивших лечение)Общий ответ (полный или частичный ответ) по Международным критериям ответа при нейробластоме 2017 г. | промежуточный анализMora 2025 | 50% (36–64%) | — | 26 ответивших: полный ответ 38% и частичный ответ 12%. Этот промежуточный анализ выполнен после одобрения FDA (25 ноября 2020 г.); это не тот набор данных, который рассматривало FDA. |
| PFSПопуляция эффективности (52 из 74 получивших лечение) | промежуточный анализMora 2025 | 35% через 12 мес. (16–54%) | — | Вторичная конечная точка. |
| OSПопуляция эффективности (52 из 74 получивших лечение) | промежуточный анализMora 2025 | 93% через 12 мес. (80–98%) | — | Вторичная конечная точка. |