LITESPARK-004
A Phase 2 Study of Belzutifan (PT2977, MK-6482) for the Treatment of Von Hippel Lindau (VHL) Disease-Associated Renal Cell Carcinoma (RCC) (MK-6482-004)
Фаза IIN = 61NCT03401788
- Популяция
- Люди с болезнью VHL (герминальное изменение гена VHL) и измеримым почечно-клеточным раком; по отчету на 50-м месяце — без метастатического заболевания, без предшествующего системного противоопухолевого лечения и без опухоли крупнее 3 см, требующей немедленной операции
- Дизайн
- Открытое одногрупповое исследование II фазы белзутифана 120 мг внутрь один раз в сутки у пациентов с почечно-клеточным раком, ассоциированным с болезнью Гиппеля — Линдау (VHL). Первичная конечная точка — объективный ответ (RECIST 1.1) по оценке независимого центрального комитета по рентгенологической оценке; ответы других VHL-ассоциированных новообразований и безопасность также оценивали.
- Первичная конечная точка
- ORR
- Группы
- Белзутифан (эксперимент, n = 61): Белзутифан 120 мг внутрь один раз в сутки
- Авторы
- Jonasch E, MK-6482-004 Investigators
Показать цифры
| Конечная точка | Анализ | Белзутифан | Контроль | Эффект |
|---|---|---|---|---|
| ORRПациенты с ПКР, ассоциированным с болезнью VHL (61 включенный) | первичный анализмедиана наблюдения: 21,8 месяцаJonasch 2021 | 49% (36–62%) | — | Одногрупповое исследование: группы сравнения нет. У тридцати пациентов был подтвержденный частичный ответ (полный текст, PMC9275515). |
| ORRПоражения поджелудочной железы (61 пациент) | эксплораторный анализмедиана наблюдения: 21,8 месяцаJonasch 2021 | 77% | — | 47 из 61 пациента. Ответы при новообразованиях, не являющихся ПКР, оценивали как дополнительные цели. |
| ORRГемангиобластомы центральной нервной системы (50 пациентов) | эксплораторный анализмедиана наблюдения: 21,8 месяцаJonasch 2021 | 30% | — | 15 из 50 пациентов. |
| ORRУчастники с ПКР, ассоциированным с болезнью VHL, получившие хотя бы одну дозу (61 включенный) | обновление с отдалёнными результатамимедиана наблюдения: 49,9 месяцаSrinivasan 2025 | 67% (54–79%) | — | Полный ответ отмечен у семи участников (11%), частичный — у 34 (56%). Тринадцать нежелательных явлений 3-й степени, связанных с лечением, возникли у 11 (18%) участников; нежелательных явлений 4-й или 5-й степени, связанных с лечением, не было ни у одного. |
| Конечная точка | Анализ | Белзутифан | Контроль | Эффект |
|---|---|---|---|---|
| ORRПациенты с ПКР, ассоциированным с болезнью VHL (61 включенный) | первичный анализмедиана наблюдения: 21,8 месяцаJonasch 2021 | 49% (36–62%) | — | Одногрупповое исследование: группы сравнения нет. У тридцати пациентов был подтвержденный частичный ответ (полный текст, PMC9275515). |
| ORRПоражения поджелудочной железы (61 пациент) | эксплораторный анализмедиана наблюдения: 21,8 месяцаJonasch 2021 | 77% | — | 47 из 61 пациента. Ответы при новообразованиях, не являющихся ПКР, оценивали как дополнительные цели. |
| ORRГемангиобластомы центральной нервной системы (50 пациентов) | эксплораторный анализмедиана наблюдения: 21,8 месяцаJonasch 2021 | 30% | — | 15 из 50 пациентов. |
| ORRУчастники с ПКР, ассоциированным с болезнью VHL, получившие хотя бы одну дозу (61 включенный) | обновление с отдалёнными результатамимедиана наблюдения: 49,9 месяцаSrinivasan 2025 | 67% (54–79%) | — | Полный ответ отмечен у семи участников (11%), частичный — у 34 (56%). Тринадцать нежелательных явлений 3-й степени, связанных с лечением, возникли у 11 (18%) участников; нежелательных явлений 4-й или 5-й степени, связанных с лечением, не было ни у одного. |
Встречается в
Источники
Jonasch E, Donskov F, Iliopoulos O, Rathmell WK, Narayan VK, Maughan BL, et al. Belzutifan for Renal Cell Carcinoma in von Hippel-Lindau Disease. N Engl J Med. 2021;385(22):2036-2046.
Srinivasan R, Iliopoulos O, Beckermann KE, Narayan V, Maughan BL, Oudard S, et al. Belzutifan for von Hippel-Lindau disease-associated renal cell carcinoma and other neoplasms (LITESPARK-004): 50 months follow-up from a single-arm, phase 2 study. Lancet Oncol. 2025;26(5):571-582.