ENESTfreedom
A Single-arm, Multicenter, Nilotinib Treatment-free Remission Study in Patients With BCR-ABL1 Positive Chronic Myelogenous Leukemia in Chronic Phase Who Have Achieved Durable Minimal Residual Disease (MRD) Status on First Line Nilotinib Treatment.
Фаза IIN = 215NCT01784068
- Популяция
- Взрослые с Ph-положительным ХМЛ в хронической фазе, МО 4,5 и не менее 2 лет первой линии нилотиниба
- Дизайн
- Одногрупповое исследование II фазы. Пациенты с Ph-положительным ХМЛ в хронической фазе и МО 4,5 (BCR-ABL1 0,0032% или менее по международной шкале) после не менее 2 лет первой линии нилотиниба проходили фазу консолидации нилотинибом продолжительностью 1 год; при устойчивом глубоком молекулярном ответе лечение прекращали и пациенты переходили в фазу ремиссии без лечения (TFR). Пациенты, утратившие большой молекулярный ответ (BCR-ABL1 0,1% или менее по международной шкале), возобновляли нилотиниб.
- Первичная конечная точка
- TFR
- Группы
- Консолидация нилотинибом, затем прекращение (эксперимент, n = 215): Нилотиниб первой линии продолжали в течение фазы консолидации продолжительностью 1 год, затем прекращали; возобновление при утрате большого молекулярного ответа
- Авторы
- Hochhaus A, старший автор Saglio G
Показать цифры
| Конечная точка | Анализ | Консолидация нилотинибом, затем прекращение | Контроль | Эффект |
|---|---|---|---|---|
| TFR190 пациентов, вошедших в фазу TFR (215 вошли в фазу консолидации)Доля пациентов, у которых большой молекулярный ответ или лучший сохранялся через 48 недель после прекращения нилотиниба (первичная конечная точка) | первичный анализHochhaus 2017 | 51,6% (44,2–58,9%) | — | 98 из 190 пациентов. Медиана длительности приема нилотиниба до прекращения составила 43,5 месяца. 86 пациентов возобновили нилотиниб после утраты большого молекулярного ответа; к дате отсечения данных 98,8% из них вновь достигли БМО и 88,4% вновь достигли МО 4,5. Явления, связанные с болью в костно-мышечной системе, возникли у 24,7% пациентов в фазе TFR (16,3% в фазе консолидации). Заранее заданную нулевую гипотезу (частота TFR 50% или менее) отвергнуть не удалось, так как нижняя граница 95% ДИ была ниже 50%. Дата отсечения данных 30 ноября 2015 г.; к этому времени все пациенты, вошедшие в фазу TFR, завершили не менее 48 недель TFR, вошли в фазу повторного начала лечения или выбыли. |
| Конечная точка | Анализ | Консолидация нилотинибом, затем прекращение | Контроль | Эффект |
|---|---|---|---|---|
| TFR190 пациентов, вошедших в фазу TFR (215 вошли в фазу консолидации)Доля пациентов, у которых большой молекулярный ответ или лучший сохранялся через 48 недель после прекращения нилотиниба (первичная конечная точка) | первичный анализHochhaus 2017 | 51,6% (44,2–58,9%) | — | 98 из 190 пациентов. Медиана длительности приема нилотиниба до прекращения составила 43,5 месяца. 86 пациентов возобновили нилотиниб после утраты большого молекулярного ответа; к дате отсечения данных 98,8% из них вновь достигли БМО и 88,4% вновь достигли МО 4,5. Явления, связанные с болью в костно-мышечной системе, возникли у 24,7% пациентов в фазе TFR (16,3% в фазе консолидации). Заранее заданную нулевую гипотезу (частота TFR 50% или менее) отвергнуть не удалось, так как нижняя граница 95% ДИ была ниже 50%. Дата отсечения данных 30 ноября 2015 г.; к этому времени все пациенты, вошедшие в фазу TFR, завершили не менее 48 недель TFR, вошли в фазу повторного начала лечения или выбыли. |