Intravesical nadofaragene firadenovec gene therapy for BCG-unresponsive non-muscle-invasive bladder cancer: a single-arm, open-label, repeat-dose clinical trial
Фаза IIIN = 157NCT02773849
- Популяция
- Взрослые с не отвечающим на терапию БЦЖ немышечно-инвазивным раком мочевого пузыря и статусом ECOG не более 2; включены и получили лечение 157, в анализах эффективности «по протоколу» — 151. Исключались: заболевание верхних мочевых путей, уротелиальная карцинома простатического отдела уретры, лимфоваскулярная инвазия, микропапиллярный вариант, гидронефроз.
- Дизайн
- Многоцентровое открытое одногрупповое исследование III фазы с повторными введениями в 33 центрах США. Однократная внутрипузырная доза надофарагене фираденовека 75 мл (3 × 10^11 вирусных частиц на мл) с повторением на 3-м, 6-м и 9-м месяцах при отсутствии рецидива высокой степени злокачественности. Первичная конечная точка: полный ответ в любое время у пациентов с карциномой in situ (с опухолью Ta или T1 высокой степени злокачественности или без нее); нулевая гипотеза — частота полного ответа ниже 27%. Эффективность анализировалась в популяции «по протоколу». В письме FDA об одобрении исследование названо CS-003.
- Первичная конечная точка
- Complete response in carcinoma in situ
- Группы
- Надофарагене фираденовек (эксперимент, n = 157): Внутрипузырная доза 75 мл (3 × 10^11 вирусных частиц на мл) с повторением на 3-м, 6-м и 9-м месяцах при отсутствии рецидива высокой степени злокачественности
- Авторы
- Boorjian SA
Показать цифры
| Конечная точка | Анализ | Надофарагене фираденовек | Контроль | Эффект |
|---|---|---|---|---|
| Complete response in carcinoma in situПопуляция эффективности «по протоколу»: 103 пациента с карциномой in situ (с опухолью Ta или T1 высокой степени злокачественности или без нее), строго соответствующие определению не отвечающих на терапию БЦЖ; не описана как популяция «по назначенному лечению»Полный ответ в течение 3 месяцев после первой дозы (первичная конечная точка — полный ответ в любое время) | первичный анализBoorjian 2021 | 53,4% | — | 55 из 103 пациентов; доверительный интервал в аннотации не приведен. |
| Complete response maintained at 12 months55 пациентов с полным ответом | первичный анализBoorjian 2021 | 45,5% | — | 25 из 55 пациентов; доверительный интервал в аннотации не приведен. |
| Конечная точка | Анализ | Надофарагене фираденовек | Контроль | Эффект |
|---|---|---|---|---|
| Complete response in carcinoma in situПопуляция эффективности «по протоколу»: 103 пациента с карциномой in situ (с опухолью Ta или T1 высокой степени злокачественности или без нее), строго соответствующие определению не отвечающих на терапию БЦЖ; не описана как популяция «по назначенному лечению»Полный ответ в течение 3 месяцев после первой дозы (первичная конечная точка — полный ответ в любое время) | первичный анализBoorjian 2021 | 53,4% | — | 55 из 103 пациентов; доверительный интервал в аннотации не приведен. |
| Complete response maintained at 12 months55 пациентов с полным ответом | первичный анализBoorjian 2021 | 45,5% | — | 25 из 55 пациентов; доверительный интервал в аннотации не приведен. |